فتح مستشفى في دبي الباب لأول مرة في العالم لعلاج جيني جديد يستهدف البالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي، وهو مرض كان العلاج المتقدم له مقتصراً على الأطفال فقط. حدث هذا الإنجاز العالمي في مستشفى ميد كير الملكي التخصصي، الذي أصبح أول مركز طبي خارج الولايات المتحدة يقدم العلاج الجيني المرخص لمريض بالغ يبلغ 22 عاماً.
لطالما كانت الخيارات العلاجية للمرضى الأكبر سناً محدودة للغاية. هذا النهج الجديد يمثل تحولاً في علاج أحد الأمراض العصبية الوراثية النادرة، حيث يتم إعطاء العلاج المعروف باسم إيتفيزما لمرة واحدة عبر الحقن داخل القراب.
وصف المريض المصري الذي تلقى الجرعة بعد تشخيص المرض منذ كان عمره 18 شهراً، فارق التجربة العلاجية بأنه كبير: "لم أشعر بأي ألم، وأنا سعيد لأنني لم أعد بحاجة إلى حقن متعددة كما كان يحدث سابقاً".
يعمل هذا العلاج عبر إيصال نسخة فعالة من جين "SMN1" المفقود مباشرة إلى السائل النخاعي لمعالجة السبب الجذري للمرض، وفقاً للمعلومات المتاحة. يصيب هذا المرض نحو مولود واحد من كل 10 آلاف مولود حي حول العالم.
تأتي هذه السابقة بعد أقل من عام على تسجيل المستشفى إنجازاً آخر، عندما قدم نفس العلاج لطفل دولي يبلغ 4 سنوات. يكشف المركز عن خبرة متنامية في هذا المجال، حيث عالج حتى الآن أكثر من 190 مريضاً بضمور العضلات الشوكي، إلى جانب 20 مريضاً بضمور العضلات الدوشيني، الذين قدموا من مناطق مختلفة حول العالم.
